Su un volo non molto tempo fa, mi sono imbattuto in un file Tempo articolo sulla rivista sull'editing genetico e su un potenziale futuro in cui gli esseri umani potrebbero eliminare le parti cattive del nostro DNA per evitare condizioni di salute come il diabete e le sue complicanze.
Questa può sembrare una visione futuristica dello stato attuale della ricerca, ma non è un tratto pensare che potrebbe essere possibile un giorno presto. In effetti, sono già in corso lavori sull'utilizzo dell'editing genetico nella ricerca verso una cura "biologica" del diabete. Non sto scherzando!
Il 18 settembre, la società internazionale di biofarmaci CRISPR Therapeutics e la società di medicina rigenerativa con sede a San Diego ViaCyte hanno annunciato la loro collaborazione utilizzando l'editing genetico per integrare l'incapsulamento delle cellule insulari, che ha il potenziale per proteggere le cellule beta trapiantate dall'inevitabile attacco del sistema immunitario che normalmente uccide. loro fuori.
Ricorda, ViaCyte è la startup che lavora da anni su un dispositivo impiantabile che incapsula cellule produttrici di insulina di nuova concezione che possono prendere piede nel corpo di una persona per ricominciare a regolare il glucosio e l'insulina. Il loro dispositivo Encaptra ha fatto notizia e creato molta eccitazione nella D-Community, specialmente l'anno scorso, quando ViaCyte ha finalmente ricevuto l'approvazione della FDA per i suoi primi studi clinici sull'uomo.
Secondo Tempo, il concetto di cinque anni CRISPR-Cas9 "sta trasformando la ricerca su come curare le malattie, cosa mangiamo e come genereremo elettricità, alimenteremo le nostre auto e persino salveremo specie in via di estinzione. Gli esperti ritengono che CRISPR possa essere utilizzato per riprogrammare le cellule non solo negli esseri umani ma anche nelle piante, negli insetti, praticamente qualsiasi pezzo di DNA sul pianeta ".
Wow! Ora, lavorando insieme, le due società affermano: "Riteniamo che la combinazione di medicina rigenerativa e modifica genetica abbia il potenziale per offrire terapie curative durevoli a pazienti affetti da molte malattie diverse, inclusi disturbi cronici comuni come il diabete che richiede insulina".
Ma quanto è reale questo? E quanta speranza dovremmo noi PWD (persone con diabete) affidare al concetto di editing genetico per porre fine alla nostra malattia?
Riprogrammazione del DNA
L'idea dell'editing genetico, ovviamente, mira a "riprogrammare il nostro DNA" - i mattoni fondamentali della vita.
I ricercatori del MIT e del Broad Institute di Harvard stanno sviluppando uno strumento in grado di riprogrammare il modo in cui parti del DNA si regolano ed esprimono se stesse, aprendo potenzialmente la strada alla manipolazione genica per prevenire condizioni croniche.
Ci sono considerazioni etiche con tutto questo, per essere sicuri. Un comitato internazionale degli Stati UnitiLa National Academy of Sciences (NAS) e la National Academy of Medicine di Washington, DC, hanno pubblicato un rapporto all'inizio del 2017 che sostanzialmente ha dato il via libera a procedere con la ricerca sull'editing genetico embrionale, ma su base cautelativa e limitata. Il rapporto osservava che questo tipo di futuro editing genetico umano potrebbe essere consentito un giorno, ma solo dopo molte più ricerche sul rapporto rischio-beneficio e "solo per motivi impellenti e sotto stretta supervisione".
Nessuno sa cosa possa significare, ma si pensa che potrebbe essere limitato a coppie che hanno entrambe una grave malattia genetica e la cui unica ultima risorsa per avere un bambino sano potrebbe essere questo tipo di modifica genetica.
Per quanto riguarda l'editing genetico nelle cellule dei pazienti affetti da malattie, sono già in corso sperimentazioni cliniche su HIV, emofilia e leucemia. I sistemi di regolamentazione esistenti per la terapia genica sono abbastanza buoni da supervisionare quel lavoro, il comitato ha scoperto che, sebbene la manipolazione genica "non dovrebbe procedere in questo momento", il comitato del comitato ha detto che la ricerca e le discussioni dovrebbero continuare.
Questo tipo di ricerca sull'editing genetico è ben avviato su diversi fronti, inclusi alcuni progetti specifici per il diabete:
- Utilizzando CRISPR, i ricercatori hanno corretto il difetto genetico nella distrofia muscolare di Duchenne nei topi e disattivato 62 geni nei maiali in modo che gli organi cresciuti negli animali, come le valvole cardiache e il tessuto epatico, non vengano rifiutati quando gli scienziati sono pronti a trapiantarli in persone.
- Questa storia di dicembre 2016 riporta che presso il Centro per il diabete dell'Università di Lund in Svezia, i ricercatori hanno utilizzato CRISPR per "spegnere" uno dei geni che si ritiene possa svolgere un ruolo nel causare il diabete, riducendo efficacemente la morte delle cellule beta e aumentando la produzione di insulina nel pancreas .
- Al Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York City, il biologo Scott Lowe sta sviluppando terapie che attivano e disattivano i geni nelle cellule tumorali per renderli più facili da distruggere per il sistema immunitario.
- I ricercatori sulla malaria stanno esplorando una serie di modi in cui CRISPR può essere utilizzato per manipolare le zanzare per renderle meno propense a trasmettere la malattia; lo stesso sta accadendo con i topi che trasmettono i batteri che causano la malattia di Lyme.
- Questa ricerca del 2015 conclude che questo tipo di strumento di modifica genetica diventerà più preciso e ci aiuterà a comprendere meglio il diabete negli anni a venire, e un recente studio pubblicato a marzo 2017 mostra la promessa della terapia genica utilizzando questa tecnica, per curare potenzialmente il T1D un giorno !), anche se finora è stato studiato solo su modelli animali.
- Anche il Joslin Diabetes Center con sede a Boston è interessato a questo concetto di editing genetico e sta lavorando per creare un programma principale incentrato su questo tipo di ricerca.
Anche sul fronte della ricerca sul diabete, programmi come TrialNet stanno cercando in modo aggressivo alcuni biomarcatori autoimmuni per tracciare la genetica del T1D attraverso le famiglie, al fine di indirizzare il trattamento precoce e persino la prevenzione futura.
Nel frattempo, si dice che questi nuovi metodi di modifica genetica abbiano il potenziale per migliorare la salute e il benessere degli animali da produzione alimentare - ad esempio, bovini senza corna, maiali resistenti alla peste suina africana o al virus riproduttivo e respiratorio dei suini - e alterare tratti specifici delle piante alimentari o funghi, come i funghi che non imbruniscono, per esempio.
Una cura biologica e funzionale per il diabete
Prima della collaborazione con CRISPR, l'approccio di ViaCyte veniva definito una "cura funzionale", perché poteva solo sostituire le cellule di insulina mancanti in un corpo con PWD, ma non affrontare le radici autoimmuni della malattia. Ma lavorando insieme, possono fare entrambe le cose, per perseguire una vera "cura biologica".
"Il potere combinato di questa collaborazione risiede nell'esperienza di entrambe le società", ci dice il Presidente e CEO di ViaCyte Dr. Paul Laikind.
Dice che la collaborazione è ancora nelle fasi iniziali, ma è un entusiasmante primo passo sulla strada per la creazione di un prodotto derivato da cellule staminali in grado di resistere all'attacco del sistema immunitario, fondamentalmente rielaborando il DNA delle cellule per eludere l'attacco del sistema immunitario.
OK, non possiamo fare a meno di notare quanto tutto questo sia rievocativo del romanzo Nuovo mondo e la controversia sui bambini designer, facendo riflettere sull'etica: È giusto immischiarsi negli aspetti dell'umanità che non ci piace, lottare per la salute "perfezione"?
Non per approfondire troppo la politica o la religione qui, ma chiaramente vogliamo tutti una cura per il diabete e altre malattie. Eppure siamo disposti (o obbligati) a "giocare a fare Dio" per arrivarci? Spunti di riflessione, per essere sicuri.
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