NOTIZIE: FDA approva il primo glucagone nasale! (Trattamento di emergenza senza ago)

Grandi notizie per quelli di noi la cui vita dipende dall'insulina: dopo anni di ricerca e sviluppo e anticipazione della comunità, ora abbiamo una nuova forma di glucagone, la sostanza di emergenza per aumentare la glicemia, che può essere semplicemente spruzzata nel naso piuttosto che richiedere una miscela complicata kit e un ago spaventoso con cui gli astanti devono pugnalarti.

Sorprendentemente, questo è il primo nuovo tipo di glucagone che abbiamo visto da quando i kit di emergenza iniettabili standard sono stati introdotti nel 1961!

Il 24 luglio, la FDA ha annunciato la sua approvazione del nuovo glucagone intranasale noto come Baqsimi (più sul nome tra un momento), prodotto dal gigante farmaceutico Eli Lilly. Quella società è ovviamente un importante produttore di insulina, ma rende anche uno dei due kit di glucagone iniettabili multi-step attualmente disponibili (l'altro è Novo Nordisk).Sviluppato originariamente da una società biomedica canadese, il nuovo glucagone nasale è stato acquisito da Lilly nel 2015 ed è stato sperimentato in fase avanzata da quando è stato sottoposto alle autorità di regolamentazione un anno fa nel giugno 2018.

Anche se può sembrare un po 'drammatico descrivere questo nuovo farmaco come "storico" e "rivoluzionario", è sicuramente una pietra miliare per la nostra comunità in quanto è il primo nuovo tipo di glucagone ad arrivare sul mercato da quando le forme iniettabili originali sono state introdotte quasi sei decenni fa. In effetti, il nuovo prodotto di Lilly sarà disponibile a partire da agosto 2019, è la prima di tre nuove forme di glucagoni che dovrebbero arrivare sul mercato nel prossimo futuro, ponendo le basi per nuovi modi di utilizzare il glucagone.

Il CEO di JDRF Dr. Aaron Kowalski, che vive con lo stesso T1D, ha rilasciato la seguente dichiarazione: “Questo è un passo importante verso la fornitura di più trattamenti per affrontare le complicanze del diabete di tipo 1. Fino ad ora, le iniezioni complesse di glucagone che richiedono diversi passaggi per la somministrazione erano l'unico trattamento disponibile per le persone che soffrivano di un grave episodio ipoglicemico. La somministrazione di glucagone nasale è un processo molto meno invasivo e semplificato che può salvare momenti critici durante un'emergenza, in particolare se un individuo perde conoscenza. JDRF è grata alla FDA per la sua decisione e continua a sostenere l'immissione sul mercato di ulteriori trattamenti in modo che le persone con T1D possano gestire meglio le sue complicazioni e vivere una vita più felice e più sana ".

Baqsimi spray nasale: le basi e come funziona

Come promemoria, il glucagone è un ormone che induce il fegato a rilasciare glucosio molto rapidamente per aumentare i livelli di zucchero nel sangue. I familiari kit di emergenza a più fasi di glucagone rosso e arancione sono stati l'unica opzione fino ad oggi (e Lilly afferma che continuerà a offrirli).

Ecco un'istantanea di questo nuovo prodotto Baqsimi, inclusi i costi e le prospettive per il mercato del glucagone:

• Dispenser pronto per l'uso: questa è una dose da 3 mg di glucagone monouso, contenuta in un dispenser di plastica compatto, portatile e pronto per l'uso. L'intera dose viene esaurita dopo aver agito, quindi questo non consente il mini-dosaggio (che non è ancora approvato dalla FDA, ma fatto da molti pazienti off-label usando il glucagone iniettabile tradizionale). È interessante notare che il distributore è effettivamente sviluppato dalla società con sede in Illinois AptarGroup, che produce questo dispositivo monodose per più farmaci in polvere oltre al glucagone e al diabete.

• Dosaggio: la punta dell'erogatore viene inserita in una narice e si preme / schiaccia un piccolo stantuffo sul fondo del dispositivo per rilasciare la dose voluta di polvere secca di glucagone nel naso. Quel glucagone viene quindi assorbito nel rivestimento della cavità nasale, dove inizia a funzionare immediatamente. Non è necessario inalare, annusare o respirare profondamente, particolarmente importante se la PWD (persona con diabete) è incosciente o non completamente consapevole di ciò che sta accadendo. Consulta la guida alle istruzioni in linea di Lilly qui.

• Mini-dosaggio: non con Baqsimi, dice Lilly. Questo è un dispensatore una volta e fatto, in cui si utilizza l'intera dose di 3 mg in una sola volta. Spinga lo stantuffo fino a quando la linea verde scompare, indicando che è stato somministrato il 100% della dose. L'azienda afferma di non aver esplorato il mini-dosaggio di glucagone fino ad oggi perché si è concentrata su questo glucagone di emergenza di facile utilizzo.

• Con un raffreddore o una congestione: Sì, funziona anche se hai un comune raffreddore e / o una congestione nasale e stai assumendo farmaci per quei particolari sintomi. I dati degli studi clinici mostrano che questo glucagone è altrettanto efficace in quelle situazioni.

• Dati clinici: a proposito di studi clinici, in due studi clinici su 83 e 70 adulti con diabete che hanno confrontato una singola dose di Baqsimi con una singola dose di glucagone iniettabile, Baqsimi è stato significativamente più efficace. Ha iniziato a funzionare in pochi minuti e ha aumentato completamente i livelli di zucchero nel sangue entro 15-30 minuti. In uno studio pediatrico su 48 pazienti di età superiore a 4 anni, sono stati osservati risultati simili.

• Bambini e adulti: Baqsimi è approvato sia per adulti che per bambini, dai 4 anni in su. Sono in corso studi di sicurezza ed efficacia anche per i bambini di età inferiore ai 4 anni. Lilly dice che lo stesso dosaggio da 3 mg è sicuro per tutte queste età, che si tratti di un maschio adulto o di un bambino piccolo.

• Effetti collaterali: non ci sono avvisi di scatola nera degni di nota, ma i possibili effetti collaterali rispecchiano molti di quelli inclusi attualmente nei prodotti iniettabili a base di glucagone: lacrimazione, arrossamento e prurito agli occhi, nausea, vomito, mal di testa, ecc. Ci sono anche alcune condizioni e altri medicinali che possono influenzare l'efficacia di Baqsimi, inclusi insulinoma o feocromocitoma e beta-bloccanti o farmaci a base di indometacina. Gli ingredienti interferenti includono betadex e dodecilfosfocolina. Inoltre, poiché l'efficacia del glucagone può essere compromessa dall'alcol (a causa della necessità del fegato di affrontare il dumping dell'alcol rispetto al glucosio), questo rimane un elemento da tenere a mente quando si utilizza Baqsimi.

• Conservazione: il periodo di validità è compreso tra 18 mesi e 2 anni e Lilly afferma che sta lavorando per estendere tale data di scadenza. Baqsimivnon richiede refrigerazione e deve essere conservato fino a 86 gradi. Viene confezionato in un tubo con pellicola termoretraibile e dovresti tenerlo in quel tubo prima dell'uso. Lilly dice che l'esposizione all'umidità potrebbe compromettere l'efficacia del glucagone nasale.

• Disponibilità: Baqsimi sarà in vendita nelle farmacie a partire da agosto 2019. Sarà richiesta una prescrizione, il che significa che non sarà disponibile da banco (OTC). Di seguito sono disponibili maggiori dettagli sull'accesso e sui prezzi.

Per chi fosse interessato a maggiori dettagli della FDA su Baqsimi, l'agenzia ha inviato la sua lettera ufficiale a Eli Lilly e la documentazione di etichettatura di 18 pagine per la revisione.

Glucagone gonfio nel naso

Ricorda, Basqimi è lo stesso glucagone nasale che ho provato in forma di prototipo nel 2014, prima che Lilly acquistasse il prodotto. La mia esperienza è stata la seguente:

Dopo essere stato sottoposto a una flebo di insulina per far scendere i miei livelli di glucosio negli anni '50 e '40, mi è stato chiesto di somministrare il glucagone sperimentale nel naso. Mi sentivo come se avesse iniziato a funzionare in pochi minuti, sicuramente molto più velocemente del normale glucagone iniettabile che ero stato costretto a usare solo un mese prima. Entro 15 minuti, tutte le mie sensazioni basse erano passate e il mio CGM e le letture del polpastrello della clinica hanno mostrato che i miei zuccheri erano in aumento. Nel giro di un paio d'ore, i miei livelli di glicemia sono tornati ai 200 bassi, dove erano rimasti prima dell'esperimento.

Naturalmente, molti altri hanno partecipato a quel processo e altri nel corso degli anni. Siamo stati anche affascinati nel vedere alla fine studi sulla "vita reale" che mostrano la facilità d'uso per i PWD e gli operatori sanitari che potrebbero aver bisogno di ricorrere a questo glucagone in una situazione di emergenza. Tutto ciò ha fornito la prova che questo glucagone nasale è molto più facile da usare e altrettanto efficace di quello che abbiamo avuto a disposizione in tutti questi anni.

Glucagone nasale Baqsimi: cosa c'è in un nome?

Si pronuncia "BACK-see-mee" e Lilly ha acquisito il nome insieme al prodotto stesso durante l'acquisizione del 2015 dalla startup canadese Locemia Solutions, il cui nome dell'azienda è un mashup di "basso livello di zucchero nel sangue" e "ipoglicemia". Ci è stato detto che l'ispirazione originale per il nome Basqimi è venuta dalle conversazioni all'interno della comunità del diabete su "chi ti sostiene" quando si tratta di persone che aiutano durante le spaventose emergenze di zucchero nel sangue.

Locemia è stato guidato da Robert Oringer, un imprenditore con una lunga storia nel settore del diabete e un D-Dad stesso con due figli che hanno sviluppato il T1D a un mese di distanza nel 1997. Il suo curriculum include una serie di prodotti per la cura del diabete, incluso il lavoro nella creazione le famose compresse di glucosio Dex4 (che ora non sono più in produzione negli Stati Uniti, almeno). Lui e i ricercatori hanno iniziato a lavorare su questa formulazione intranasale di glucagone nel 2010.

Il gruppo sperava di sensibilizzare l'opinione pubblica sull'ipoglicemia e cambiare il modo in cui viene visualizzato il glucagone, in modo che possa essere più visibile con trattamenti prontamente disponibili, come i defibrillatori e l'EpiPen nei ristoranti, negli stadi, nelle scuole e in altri luoghi pubblici.

"Sono molto grato a tutti coloro che hanno contribuito in così tanti anni allo sviluppo di questo prodotto straordinario e di vitale importanza, incluso il nostro piccolo ma potente team di Locemia, i ricercatori che hanno condotto i nostri studi clinici, gli utenti di insulina che si sono offerti volontari per farne parte i nostri studi, i consulenti scientifici, i sostenitori dei pazienti, gli investitori e innumerevoli altri ", ha scritto in un'e-mail.

"Claude Piche, co-fondatore e CEO di Locemia, e io siamo entrambi estremamente grati al team di Eli Lilly che ha riconosciuto il valore di Baqsimi più di cinque anni fa e ha dimostrato il proprio impegno intraprendendo l'azione per acquisirlo, continuare a investire in e portarlo sul mercato. Non puoi iniziare a immaginare il numero di talentuosi membri del team Lilly che hanno contribuito a questo momento e stanno continuando a lavorare per portare Baqsimi nel mondo. Sì, gli Stati Uniti saranno i primi, ma si spera che il Canada (dove è avvenuto lo sviluppo), l'Europa e altri paesi avranno Baqsimi disponibile per gli utenti di insulina e coloro che li amano o si prendono cura di loro ".

Accesso e convenienza per Baqsimi Glucagon

Lilly afferma che si aspetta che Baqsimi sia disponibile nelle farmacie statunitensi a partire dalla fine di agosto e che l'hanno già presentato alle agenzie di regolamentazione in Canada, Europa e Giappone, dove è ancora in fase di revisione.

Ci è stato detto che Baqsimi avrà lo stesso prezzo di listino del kit di emergenza glucagone iniettabile di Lilly: $ 280,80 per un singolo erogatore e una confezione da due costerà $ 561,60.

È deludente.

Molti nella D-Community avevano sperato che questa nuova forma di glucagone sarebbe stata più economica, piuttosto che essere altrettanto insopportabile come una fiala di insulina negli Stati Uniti in questi giorni. Mentre il prezzo dell'insulina e l'accesso ai dispositivi per il diabete sono stati di recente nelle notizie, il prezzo del glucagone è rimasto meno discusso nella nostra D-Community e oltre.

Interrogato sulle preoccupazioni per il prezzo di listino elevato, un portavoce di Lilly ci ha detto che la società offre una carta di risparmio Baqsimi fino alla fine del 2020 per coloro che hanno un'assicurazione commerciale per ottenere 2 confezioni da una confezione Baqsimi o 1 confezione da due, per un minimo di $ 25. Sarà valido per 12 mesi, il che significa che la carta sarà valida per un anno e può essere utilizzata tutte le volte che ottieni una nuova prescrizione di Baqsimi. Hanno anche un'offerta di primo riempimento in cui alcuni possono ottenere un singolo prodotto Baqsimi o una confezione da 2 senza alcun costo, prima che il programma di risparmio entri in vigore per eventuali ricariche. Questo programma "Got Your BAQ" sarà per coloro "ammissibili", il che significa che ci saranno criteri specifici. Hanno anche fatto riferimento a ulteriori carte di risparmio, programmi di assistenza ai pazienti (PAP) e al loro Lilly Solutions Center creato per offrire un aiuto finanziario a coloro che sono idonei per i farmaci per il diabete, inclusi insulina e glucagone.

“Comprendiamo l'impatto finanziario che la gestione del diabete ha sulle famiglie. Lilly si impegna ad aiutare a rendere Baqsimi conveniente e accessibile al maggior numero possibile di persone che convivono con il diabete assicurando l'accesso con i contribuenti e attraverso le nostre offerte convenienti ", ha affermato Tony Ezell, VP di US Connected Care e Insulins di Lilly.

Alla domanda su cosa potesse aspettarsi la comunità dei pazienti da Lilly in merito ai prezzi del glucagone, noi del "Il mio ha detto loro chiaramente che questa fascia di prezzo sarà probabilmente vista dalla comunità come sorda, e significherà che il glucagone nasale rimane off-limits per un'enorme fascia di pazienti.

Naturalmente, alcuni piani assicurativi potrebbero coprire molto bene questo nuovo glucagone Baqsimi. E l'opzione two-pack può consentire alle persone di ottenere il doppio dell'importo per un singolo co-pagamento. Questo è tutto da definire, poiché Lilly lavora con compagnie assicurative e Pharmacy Benefit Managers (PBM) per includere questo nuovo glucagone nei formulari.

È anche importante sapere che altre due nuove formulazioni di glucagone sono in lavorazione e una è attualmente all'esame della FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: questa azienda di Chicago ha sviluppato una penna di salvataggio per ipouso chiamata G-Voke, depositata presso la FDA nell'estate 2018. Si tratta di un prodotto di prima generazione in una forma molto simile a EpiPen, e la FDA probabilmente prenderà una decisione su quello entro la fine dell'anno 2019. Xeris sta anche lavorando a una versione di nuova generazione che consentirà un mini-dosaggio oltre la risposta ipo di emergenza.

• Zealand Pharma: questa azienda con sede in Danimarca sta sviluppando una nuova versione chiamata Dasiglucagon, una formula di glucagone solubile che può essere utilizzata nelle pompe per insulina. Viene testato nell'entusiasmante sistema a circuito chiuso iLET Bionic Pancreas in fase di sviluppo. Dasiglucagon viene inoltre sviluppato in una penna di salvataggio pronta per l'uso molto simile al fattore di forma Xeris. La Zelanda ora afferma che prevede di presentare la sua formulazione stabile di glucagone alla FDA all'inizio del 2020.

Chiedere aiuto per l'accesso al glucagone

Nella nostra D-Community online, le risposte su Baqsimi sono miste.

La maggior parte concorda sul fatto che è sicuramente una grande notizia e degna di celebrazione, data la facile nuova forma di consegna. Abbiamo visto alcune note che potrebbero rivoluzionare il modo in cui il glucagone viene visto e compreso dal grande pubblico.

Ma la questione dell'accessibilità e dell'accesso (o della loro mancanza) è una sorta di nuvola oscura, con sentimenti come questo Tweet di Chris Wilson di lunga data di tipo 1 in California: "Spero che Xeris e / o Zealand mangino il pranzo di Lilly con le loro formazioni liquide stabili a scaffale . Il potenziale del micro-dosaggio liquido rispetto al solo intranasale apre MOLTISSIMI più applicazioni ".

Sul fronte dell'advocacy, è riconosciuta la necessità di migliori politiche sul glucagone - per scuole, infermieri e persino paramedici. Forse ora con una versione non iniettabile che è incredibilmente facile da usare, possono verificarsi alcuni cambiamenti di politica per portare i distributori di glucagone in più luoghi pubblici e a coloro che ne hanno più bisogno.

Da parte nostra, siamo entusiasti di vedere un modo più semplice e delicato per trattare le emergenze di ipoglicemia e siamo grati a tutti gli scienziati e i leader che hanno fatto in modo che ciò accada.

Allo stesso tempo, speriamo che Lilly ascolti il ​​feedback della comunità chiedendo aiuto sull'accessibilità economica e sull'accesso a questa importante innovazione nel trattamento di emergenza con glucagone per ipoglicemie gravi.