Cosa è venuto dall'ultima ricerca sul diabete del Dr. Faustman Kerfuffle?

La ricerca di una cura per il diabete è sempre un pulsante caldo nella nostra comunità, soprattutto perché riguarda la ricerca condotta dalla dottoressa Denise Faustman in Massachusetts, la cui attenzione alla ricerca di un vaccino economico e facile alimenta un bel po 'di "hype vs. speranza ”emozione.

Ancora più polemiche sono state sollevate intorno all'ultimo aggiornamento della ricerca del dottor Faustman, presentato alla grande conferenza annuale delle sessioni scientifiche dell'American Diabetes Association questo giugno a Orlando. L'ADA e la JDRF sono persino arrivate al punto di rilasciare una dichiarazione pubblica congiunta che ammoniva le persone a prendere il suo lavoro con le pinze, date le piccole dimensioni del campione e il fatto che altri non sono stati in grado di riprodurre completamente i suoi risultati.

Inoltre, l'ADA ha fatto sapere che stava indagando se il dottor Faustman avesse violato la loro politica di embargo facendo un blitz mediatico sulla sua ricerca diversi giorni prima dell'inizio della conferenza di giugno. (Ricorda, gli embarghi hanno lo scopo di mantenere il campo di gioco uniforme, quindi nessun ricercatore ruba i riflettori dei media prima dell'evento). Si diceva che se il dottor Faustman avesse violato la politica, avrebbe potuto essere bandita dalla riunione annuale dell'ADA per un anno o più.

Tutto questo è accaduto a giugno e eravamo curiosi di sapere quale sarebbe stato il risultato.

Ora sappiamo che la leadership dell'ADA ha preso una decisione, ma ciò che è stato deciso rimane un mistero. Nonostante tutto il clamore sollevato durante l'estate e i commenti pubblici dell'organizzazione sui possibili passi falsi da parte del team del Dr. Faustman, l'ADA e la JDRF stanno entrambi rifiutando di dire quale sia il risultato di quell'indagine. Certamente sembra che l'ADA lo stia nascondendo sotto il tappeto senza un pubblico riconoscimento del fatto che fosse corretto o meno nel fare quelle affermazioni contro il dottor Faustman all'inizio dell'anno.

Ecco cosa sappiamo ...

Dr. Faustman's Diabetes Vaccine Research

Prima di tutto, seguiamo le ricerche del dottor Faustman da più di un decennio. Da tempo studia qualcosa chiamato BCG (Bacillus Calmette Guerin), un vaccino generico che esiste da quasi un secolo ed è stato originariamente progettato per combattere la tubercolosi (TB). L'idea è che l'aumento del BCG potrebbe impedire al pancreas di uccidere le cellule beta che producono insulina e consentire alle cellule colpite di rigenerarsi. Faustman ha fatto quella che è stata descritta come una scoperta rivoluzionaria nei topi nel 2001, ma inizialmente non è stata in grado di replicarla, e la sua audace promozione di questa ricerca ha dato il via a una tempesta di polemiche tra la comunità medica e le organizzazioni di ricerca che dubitavano del suo approccio. Negli anni successivi, Faustman sottolinea che altri studi sui topi hanno replicato alcune delle sue scoperte iniziali, ma questo è in discussione a seconda di chi chiedi.

Nelle sue scoperte di Fase I, il suo team del Massachusetts General Hospital ha scoperto che nelle persone con diabete di tipo 1 "a lungo termine" o "avanzato", cioè con la malattia da almeno 15-20 anni, il loro vaccino ha introdotto l'inizio del pancreas, rigenerazione delle cellule produttrici di insulina.

Ha terminato la prima fase dei suoi test clinici nel 2010. Ha presentato domanda per il finanziamento JDRF ma non ha ricevuto una sovvenzione, presumibilmente a causa di dubbi sulla validità del suo lavoro. Soprattutto a causa di dover raccogliere fondi in modo indipendente, ci sono voluti altri diversi anni per avviare la seconda fase della sua ricerca nel 2015. È in corso e probabilmente richiederà più anni per essere completata (il tempo stimato per il completamento della sperimentazione clinica è al momento 2023).

Gli ultimi risultati pubblicati il ​​21 giugno sono un follow-up dei 9 (sì, nove!) Partecipanti arruolati nel suo piccolo studio originale otto anni fa. Ha esaminato i risultati dei PWD nel corso di tre, cinque e otto anni dopo lo studio di Fase I.

Mentre alcune storie dei media mainstream hanno catturato le ultime notizie sulla sua ricerca all'inizio dell'estate, la dottoressa Faustman proprio di recente all'inizio di ottobre ha presentato alla grande EASD (European Association for the Study of Diabetes) a Berlino, in Germania. Quella ricerca ha mostrato quanto segue: il suo BCG reintroduce fondamentalmente i germi nel sistema immunitario, costruendolo e aiutando a ricablare il modo in cui il corpo risponde in modo che possa essenzialmente iniziare a potenziare la capacità di abbassare la glicemia del corpo. In sostanza, le ultime scoperte indicano una minore quantità di germi nelle PWD T1 come ragione del loro attacco al sistema immunitario e dell'incapacità di produrre insulina, e aggiungendola attraverso questo vaccino potrebbe essere possibile iniziare a riportare il sistema alla normalità.

Hmmm. Roba intrigante, non importa come la si affetta e se si riveli valida nelle fasi di ricerca clinica nei prossimi anni.

Ma molti nel mondo della medicina e della ricerca affermata credono che ci siano buone ragioni per continuare a dubitare della validità del lavoro del dottor Faustman.

Quando i ricercatori vengono schiaffeggiati ...?

In vista delle sessioni scientifiche dell'ADA a giugno, il team di Faustman ha lanciato un blitz mediatico rilasciando alcune delle più recenti scoperte nel loro lavoro di ricerca sul vaccino BCG. Pochi giorni dopo, si è presentata alla conferenza ADA.

Ciò ha scatenato una tempesta di fuoco nella comunità medica, su due fronti:

Innanzitutto, spinti da dubbi a lungo termine sul suo lavoro e da un'entusiasta autopromozione, l'ADA e la JDRF hanno rilasciato una dichiarazione congiunta in cui avvertiva la D-Community di prendere troppo sul serio i risultati del piccolo studio. Sono stati rilevati limiti specifici della ricerca e la dichiarazione conclude: "Nel complesso, i risultati suggeriscono domande stimolanti ma non risposte definitive e non forniscono prove cliniche sufficienti per supportare qualsiasi cambiamento raccomandato nella terapia in questo momento".

ADA ha notato che molti medici avevano segnalato pazienti che venivano da loro chiedendo informazioni su questo potenziale vaccino BCG, ei medici erano a disagio nel parlarne.

In secondo luogo, in seguito alla dichiarazione congiunta delle org, il dottor William Cefalu, Chief Science and Medical Officer dell'ADA, ha affermato che l'organizzazione stava indagando se il dottor Faustman avesse violato la politica di embargo dell'evento discutendo in anticipo la sua ricerca.

Abbiamo seguito all'inizio di settembre e ci è stato detto dalla portavoce dell'ADA Michelle Kirkwood via e-mail semplicemente che "il gruppo dirigente dell'ADA (ha) preso una decisione e l'ha condivisa direttamente con il dottor Faustman e i suoi colleghi". Ha rivolto ulteriori domande al team di Faustman.

Quando abbiamo insistito per saperne di più, l'ADA ha offerto questa affermazione:

"Tutti i ricercatori trovati in violazione della politica di embargo dell'ADA sono stati informati della decisione dell'ADA e delle azioni intraprese, come dettagliato nella politica. L'ADA non rilascia i nomi dei ricercatori che sono stati trovati per essere in violazione della politica di embargo; tutte le decisioni sono condivise direttamente con gli autori della ricerca. La politica di embargo è e deve essere applicata in modo uniforme a tutti i ricercatori che sono presenti alle sessioni scientifiche dell'ADA ".

Eh ?! Quindi aspetta un secondo ... prendi i provvedimenti per criticare pubblicamente un ricercatore e non nascondi il fatto che lei poteva essere bandito dalle sessioni scientifiche, ma poi quando la decisione viene presa, ti rifiuti di condividerla con il pubblico?

Se questo è un tentativo di salvare la faccia per la ricercatrice, è strano, dato che le sono già state schiaffeggiate le mani pubblicamente (metaforicamente parlando). E cosa è successo alla trasparenza?

Ovviamente abbiamo chiesto al dottor Faustman e al team dettagli o una risposta, ma si sono anche rifiutati di offrire dettagli. Invece, il dottor Faustman ha fatto riferimento ai commenti del dottor Harry W. Orf, vicepresidente senior per la ricerca presso il Massachusetts General Hospital, che ha offerto questa dichiarazione:

“La questione a cui si fa riferimento è tra il Massachusetts General Hospital e l'ADA, ed è sconsigliabile per noi commentare la questione in questo momento. L'ospedale e il laboratorio del dottor Faustman rimangono concentrati sul progresso della scienza e sulla conduzione della sperimentazione clinica più ampia in corso con la speranza che convaliderà i risultati positivi delle coorti iniziali di pazienti più limitate, con l'obiettivo finale di avvantaggiare i pazienti con diabete e le loro famiglie . L'MGH ha contattato l'ADA per continuare le conversazioni riguardanti lo studio clinico BCG. Non siamo a conoscenza di problemi relativi alla partecipazione del Dr. Faustman alle sessioni scientifiche di ADA. "

Cosa è successo alla trasparenza?

Perché l'ADA (e la JDRF per quella materia) hanno fatto il passo coraggioso di rilasciare una dichiarazione pubblica comune in cui ammoniva la nostra comunità a diffidare dei risultati della dottoressa Faustman, e anche il dottor Cefalu dell'ADA ha discusso pubblicamente l'indagine su possibili infrazioni su di lei parte ... eppure stanno sbattendo la porta sulla condivisione dei risultati di tutto questo?

Per essere chiari, non stiamo discutendo i meriti della ricerca del dottor Faustman qui, ma piuttosto esplorando l'equità e la trasparenza - non solo per i ricercatori e la comunità medica, ma anche per tutti i PWD che hanno un interesse in questa ricerca sulla cura e hanno assistito il pubblico avanti e indietro nel mese di giugno.

Bloccare questo aspetto sembra particolarmente strano, data la nostra recente intervista con il nuovo CEO dell'ADA Tracey Brown, che ha specificamente indicato la necessità dell'organizzazione di connettersi meglio con i pazienti e creare fiducia nella comunità.

Certamente non è la fine del discorso per la dottoressa Faustman se non è presente alla prossima conferenza ADA, anche se è il più grande raduno al mondo, che riunisce oltre 14.000 professionisti del diabete. Il suo lavoro può chiaramente andare avanti, come al solito.

Ma se esiste una politica in atto che proibisce di rendere pubblici i risultati di un'indagine su un ricercatore, ciò avrebbe dovuto essere riconosciuto all'inizio. O forse la politica dovrebbe essere riesaminata, in un'epoca in cui l'informazione è onnipresente e la trasparenza è la chiave per costruire la fiducia, specialmente per le organizzazioni di difesa.

In qualche modo sembra che situazioni come questa dovrebbero far parte del Patient Advocacy Transparency Act, introdotto al Congresso nel giugno 2018. Perché ammettiamolo, fare affari a porte chiuse non significa più tagliarlo.

Stiamo solo dicendo '...