Quando un nuovo prodotto o farmaco arriva finalmente sul mercato e nelle mani di PWD (persone con diabete), spesso ci dimentichiamo dello sforzo enorme necessario per arrivarci.La ricerca e lo sviluppo necessari, il coordinamento dello studio clinico e la revisione normativa è un processo complicato che richiede anni per essere completato e la maggior parte di noi pazienti non riesce mai a vederlo. Ma ti sei mai chiesto chi sia il cervello dietro a tutte quelle ricerche dal punto A al punto Z?
Saluta il Jaeb Center for Health Research (JCHR), un attore nazionale chiave nel coordinamento della ricerca clinica e nell'assistenza allo sviluppo di nuovi prodotti, trattamenti e persino cambiamenti culturali nel modo in cui gestiamo il diabete.
Dalla sua sede in Florida, Jaeb ha coordinato più studi in più di 80 cliniche partecipanti in 33 stati del paese, tra cui la Stanford University in California e Henry Ford Health System nel Michigan, solo per citarne alcuni. Il personale di 130 persone comprende 33 epidemiologi e statistici, 35 persone IT, 45 monitor di protocollo e assistenti di ricerca e 17 posizioni di amministrazione centrale. Al momento, il centro è coinvolto in circa 25 studi sul diabete o sulle malattie degli occhi, tutti ovviamente su soggetti umani.
Un leader nel mondo della ricerca D si riferisce al Jaeb Center come "il motore necessario per supportare la ricerca clinica".
La storia dietro Jaeb
Il JCRH di Tampa, FL, è un'organizzazione no profit che esiste dal 1993 e l'uomo a capo del centro di coordinamento della ricerca e sviluppo, il Dr. Roy W. Beck, ha un legame molto personale con il tipo 1; suo figlio Andy è stato diagnosticato all'età di 12 anni negli anni '90.
Prima che Beck diventasse un D-Dad, era un neuro-oftalmologo che esercitava presso l'Università del Michigan. Alla fine, ha iniziato a farsi coinvolgere nella ricerca sulla sperimentazione clinica e si è trasferito in Florida alla fine degli anni '80, perseguendo ricerche e finanziamenti dal National Institutes of Health (NIH). Ma mentre lo dice, la "burocrazia di far parte di un'università è diventata troppo frustrante" e ha deciso di andarsene da solo.
Beck ha creato un centro non profit separato, intitolandolo ai suoi tre figli. JAEB sono le iniziali dei suoi figli in ordine di età: Jody Andy Eric Beck. È il LA che ha il T1D, osserva.
Riuscì a ottenere diversi sussidi NIH relativi alle malattie degli occhi, incluso il primo nel 1985 per lo studio di una condizione ottica infiammata correlata alla SM (sclerosi multipla). Quella ricerca e il coordinamento della sperimentazione clinica per i disturbi dell'occhio è stato il punto di partenza di Jaeb, prima che il diabete entrasse in scena quando ad Andy fu diagnosticato.
"Dopo alcuni anni in cui sono stato un genitore che conviveva con questo ogni giorno e ne ho imparato tutto, sono stato in grado di dire alle persone che essenzialmente avevo completato una borsa di studio sul diabete a casa", dice Beck. “Erano i giorni prima della diffusione di Internet e non sapevamo davvero nulla del lato pratico del tipo 1 nei bambini. Quindi, dopo alcuni anni, ho deciso di utilizzare il mio tempo e le risorse del centro per lavorare su studi per il diabete di tipo 1, a causa di quella connessione personale e perché sentivo di capirlo dal punto di vista di uno statistico ed epidemiologo ".
Cosa fa effettivamente Jaeb?
Il centro si occupa di progettazione, implementazione e analisi di studi clinici per disturbi agli occhi e di tipo 1.
Quando le aziende ricercano nuovi farmaci, prodotti, standard o opzioni di trattamento, c'è tutta una serie di sfumature che devono essere gestite: dal controllo di tutti i siti e dei medici per essere sicuri che tutti abbiano le credenziali necessarie, alla creazione dei protocolli per come il saranno condotti studi e analizzati i dati, su come verranno compilati per prepararsi alla revisione normativa della FDA.
Ecco uno sguardo alla loro lista di cose da fare:
- Garantire finanziamenti per gli studi
- Coordinare tutto in ogni sito di ricerca
- Generare tutti i moduli necessari che delineano lo studio e le sue procedure per la revisione da parte del medico
- Determinazione del modo in cui i dati verranno raccolti e analizzati in un particolare sistema di gestione dei dati
- Sviluppo di protocolli per la selezione e la randomizzazione dei pazienti
- Assicurarsi che tutti i dispositivi e le forniture necessari per lo studio in ogni sito siano coordinati
- Garanzia di qualità e analisi statistica di tutto ciò che è coinvolto
- Scrittura di manoscritti e articoli di ricerca per riunioni scientifiche, che svolgono l'importante ruolo di diffondere la parola sulla ricerca in tutta la comunità medica
Gestendo tutto questo lavoro dietro le quinte, il centro può essere considerato l'eroe non celebrato negli studi di ricerca sul diabete. Ovviamente, non è coinvolto in tutti gli studi. Ma ha un track record piuttosto impressionante in tutti i progetti a cui ha partecipato nel corso degli anni.
Beck dice che mentre Jaeb era ben riconosciuto a livello nazionale nella ricerca sugli occhi in quei primi anni, non conosceva molto bene i ricercatori sul diabete. Ma più o meno all'inizio del nuovo secolo, nel 2001 fece domanda per un programma NIDDK durante un bando per nuovi progetti di ricerca negli Stati Uniti, e quella prima avventura nel diabete portò a quella che ora è conosciuta come DirecNet, una rete progettata per studiare il glucosio. tecnologia di monitoraggio nei bambini T1.
Lo chiami, Jaeb ha ottenuto alcuni finanziamenti, inclusi grandi gestori di denaro per il diabete in ricerche come Helmsley Charitable Trust, JDRF, ADA e NIH (tra gli altri).
Diversi anni fa, Jaeb si è allineato con il T1D Exchange, anch'esso finanziato da Helmsley Charitable Trust. Potreste ricordare i titoli su come Helmsley ha donato $ 26 milioni a Jaeb nel 2010 come parte di un'iniziativa di finanziamento triennale per creare una rete di cliniche nella ricerca sul diabete. Ciò ha aperto la strada al T1D Exchange Clinic Registry, che è diventato la spina dorsale di quegli 80 siti in tutto il paese, portando più di 30.000 persone con T1D in un unico archivio di ricerca.
"Pensavamo di ottenere 25 centri e alla fine ne abbiamo avuti più del triplo!" Dice Beck. "Abbiamo raccolto record su tutto, dalle abitudini di gestione ai farmaci e ai pasti, e abbiamo imparato una quantità incredibile da questo registro".
Un esempio: imparare come le cartelle cliniche elettroniche (EHR) non fossero efficaci nella raccolta dei dati in gran parte perché le domande poste e le informazioni raccolte dai pazienti non erano universali.
Sulla base di questa esperienza, Jaeb è stata coinvolta in una serie di importanti studi sul diabete nel corso degli anni su bambini e adulti, indagando:
- Tecnologia per comprendere la gestione dell'insulina durante l'esercizio
- Gestire gli spuntini durante la notte per combattere l'ipoglicemia
- Imaging cerebrale per determinare gli effetti dell'ipoglicemia sullo sviluppo cognitivo
- Risultati della tecnologia CGM nelle scuole, con l'obiettivo di migliorare il modo in cui le compagnie di assicurazione coprirebbero quella tecnologia. (Hanno fatto il primo studio in assoluto per mostrare come il CGM può effettivamente migliorare i risultati)
- Pancreas artificiale e ricerca a circuito chiuso, compresi i gruppi coinvolti, tra gli altri, con il pancreas bionico e il dispositivo a circuito chiuso iLet. (Questa è stata la più grande area di crescita per Jaeb negli ultimi dieci anni)
- Grave ipoglicemia negli anziani, che hanno scoperto essere più comune che in altri gruppi - questo è stato presentato a conferenze dello scorso anno per illustrare perché la CGM può essere uno strumento importante per coloro che partecipano a Medicare
- Disparità razziali nella cura e nell'autocontrollo delle persone con diabete
- Uso di metformina negli adolescenti di tipo 1 che assumono insulina
Qualche esperienza seria sul diabete, davvero! E questo è solo un assaggio di ciò che Jaeb ha fatto finora.
Immissione sul mercato di una nuova tecnologia per il diabete
Inutile dire che la ricerca di Jaeb gioca un ruolo chiave nel portare sul mercato nuovi strumenti e trattamenti per il diabete.
Ad esempio, Jaeb e il T1D Exchange hanno condotto la ricerca chiave dietro il glucagone nasale di emergenza che è diventato Baqsimi, di Eli Lilly. La FDA ha recentemente approvato questo prodotto rivoluzionario originariamente sviluppato da Locemia Solutions. Sostituisce l'iniezione di glucagone di emergenza miscelabile eccessivamente complicata che esiste da anni.
Abbiamo segnalato in precedenza su questo glucagone che ti annusi il naso, e mi sono divertito a partecipare ad uno degli studi clinici di questo nuovo nuovo glucagone in polvere!
Il Jaeb Center è stato determinante nel portare a termine questi studi come centro di coordinamento.
Un altro esempio del coordinamento di studi cardine di Jaeb è quello che ha portato all'approvazione della FDA del microinfusore per insulina t: slim X2 ™ di Tandem con tecnologia Basal-IQ®.
E ancora più recentemente, il Jaeb Center ha coordinato la sperimentazione clinica dimostrando l'efficacia e la sicurezza della pompa Tandem con il suo nuovissimo software Control IQ che automatizza la somministrazione di insulina. Questo studio è stato finanziato dal National Institutes of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) attraverso una sovvenzione all'Università della Virginia e Tandem sta utilizzando i risultati per ottenere, si spera, l'approvazione di Control-IQ prima della fine del 2019.
Perchè importa?
È già abbastanza difficile far interessare le persone alla ricerca sul diabete, per non parlare del coinvolgimento diretto di un numero sufficiente di pazienti. Per molti anni, ho resistito personalmente all'impulso di iscrivermi a studi clinici perché non vedevo alcun "ritorno sull'investimento" immediato, ovvero nessun risultato tangibile della mia partecipazione.
Ma nel corso degli anni sono cresciuto nel modo in cui penso alla ricerca sul diabete. Si tratta davvero del bene più grande e delle generazioni future, anche se non ci saranno benefici immediati e tangibili per me (a parte un'attenzione speciale da parte degli esperti e, a volte, forniture gratuite).
Più volte negli ultimi anni, ho avuto amici che mi hanno trasmesso informazioni su un particolare progetto di ricerca che potrebbe essere di interesse ... E ora, conoscere la storia dietro Jaeb mi fa sentire sicuramente più coinvolto negli studi futuri. Mi piace poter vedere il nome del centro ora e sapere, "Ehi, questo è il D-Dad che ha chiamato il suo centro di ricerca senza scopo di lucro dopo i suoi tre figli!"
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